两款新冠mRNA疫苗获批上市？RNA是一种具有多功能的生物大分子，可以广义地定义为编码RNA和非编码RNA(ncRNA)。ncRNA有多种类型，包括tRNA、lncRNA、miRNA、小干扰RNA(siRNA)、saRNA、circRNA、和外泌体RNA等多种类型。
随着mRNA新冠疫苗的成功开发以及多种基于RNA的新型药物获批，RNA已跃居药物研究前沿。除了mRNA在产生抗原或治疗性蛋白中的作用外，不同类型的RNA还具有多种功能，并在细胞和组织中发挥着重要的调节作用。这些RNA具有作为新疗法的潜力，而RNA本身既可作为药物，也可作为靶点。
两款新冠mRNA疫苗获批上市 RNA疗法目前已跃居药物研究前沿
RNA的类型及其在医学上的应用
不同RNA类型在医学上的应用不尽相同。mRNA可以作为疗法、诊断生物标志物或治疗靶标。细胞中mRNA可以翻译产生治疗性蛋白来替代有缺陷或缺失的蛋白。mRNA也可作为反义寡核苷酸(ASO)、siRNA、miRNA、适配体和抑制性tRNA的治疗靶点。
多种不同类型的RNA
siRNA通过与mRNA编码区的特定序列结合，导致mRNA的降解。这种靶向特异性增加了其作为潜在药物的可能性。ASO识别并结合互补的DNA或RNA序列，它可以促进正常的mRNA剪接，防止功能失常蛋白的表达，或者靶向降解RNA。此外，适配体是构成特定3维结构的寡核苷酸序列。适配体可以结合广泛的靶标，包括蛋白质、细胞、微生物、化合物和其他核酸。它与蛋白的结合可以抑制蛋白之间的相互作用，从而产生治疗效果。
RNA疗法的优势和挑战
RNA疗法具有几方面的重要优势，包括对靶标具有高度特异性，通过替换RNA的序列可以进行模块化的开发，在药代动力学和药效学方面的可预测性，以及相对安全(它们中的大多数不会改变基因组)。然而，该疗法也存在一些挑战:尽管RNA治疗药物设计可以使用"即插即用"的模块化设计概念，但它们仍然需要通过测试来确定其疗效和安全性;由于RNA很容易降解，因此如何实现细胞递送面对重大挑战。
结语
综上所述，RNA药物已经被批准用于治疗心血管、代谢、肝脏、感染、神经、神经肌肉、肾脏和眼部疾病，还有更多处于研究阶段。RNA载体在克服靶向RNA药物递送面对的挑战方面具有重要意义。作者表示，随着我们对RNA的多种类型和功能的进一步理解，生成稳定性和药物活性更高的修饰RNA的能力逐步提高，以及基于纳米技术的载体能够将这些RNA靶向递送到细胞中，具有多重特异性的靶向RNA治疗选择正在出现爆发式的增长，它具有彻底改变人类疾病治疗的潜力。
近日，一篇发表在JournalofMedicinalChemistry上的综述文章，基于对CAS内容合集(CASContentCollection)的分析，评估了不同类型RNA在医学应用中的优势、挑战。同时也对RNA疗法和疫苗的开发管线、RNA化学修饰和递送机制进行了概述。
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