我国多家基因生物技术企业展露锋芒？美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)成立于1996年，是全球最大的专业从事基因和细胞治疗研究的非赢利性医学组织，是世界基因与细胞治疗领域最具权威性与公信力的机构。ASGCT年会是全球基因和细胞治疗领域规模最大的学术会议，为与会者提供了一个介绍最新基因与细胞疗法的发展以及提出并进行批判性讨论的国际平台。
中国基因与细胞治疗研究突飞猛进！国内多家基因、生物技术企业展露锋芒
2022年第25届ASGCT年会于2022年5月在美国华盛顿闭幕。在本次年会上，有多家中国基因与细胞治疗公司展示了研究成果。本文整理了部分中国企业在本届年会上宣布的最新成果，并对公司项目做了简单介绍，一起来看看国内企业在该领域上取得的成就吧。
北海康成
脊髓性肌萎缩症(SMA)属于常染色体隐性遗传病，是一种相对常见的罕见病，新生儿患病率为1:6000-1:10000。北海康成在本次年会上，展示了与Horae基因治疗中心高光坪实验室合作对SMA进行基因治疗研究取得的首次数据，题目为《内源性人SMN1启动子驱动的基因置换改善AAV9介导的基因治疗小鼠脊髓性肌萎缩症的有效性和安全性研究》
高光坪实验室的Jun Xie博士团队经研究得出结论:与基准载scAAV9-CMVen/CB-hSMN1，从内源性hSMN1启动子表达co-hSMN1的新型第二代scAAV9基因治疗在脊髓性肌萎缩症(SMA)小鼠模型中显示了更强的效力、有效性和安全性，且使用剂量低于目前患者在临床使用的情况。此基准载体和目前美国获批用于治疗SMA基因疗法的载体类似。
关于北海康成
北海康成制药有限公司(股票代码1228.HK)是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有14 种具有可观市场潜力的药物资产组合，其中3种已获批上市产品，在研药物11种。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症，比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁，以及胶质母细胞瘤。公司的全球合作伙伴包括且不限于 Apogenix，GC Pharma，Mirum，药明生物，Privus，UMass Chan医学院，LogicBio，华盛顿大学医学部和 scriptr Global 等。
中国基因与细胞治疗研究突飞猛进！国内多家基因、生物技术企业展露锋芒，这真是最好的消息了，为我们的祖国点赞！
http://www.zhuoyunkang.com/news/show-16438.html
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